Dziś nie wyobrażamy sobie życia bez internetu. Stał się on środkiem do dzielenia się swoją wiedzą m.in. przez lekarzy, dietetyków czy chociażby celebrytów. Niestety, nie wszystkie informacje, które przeczytamy online, są rzetelne. Skąd wiedzieć co jest prawdą, a co nie? Komu zaufać, a jakie informacje czytać z przymrużeniem oka?
Na naszym blogu często powołujemy się na różnego rodzaju badania. W tekstach znajdziecie odniesienia do bibliografii, a w niej – listę badań, na których się opierałyśmy. Ale czym tak naprawdę są i na czym polegają badania kliniczne?
Cel badań klinicznych
Lekarze nie oferują pacjentom nowych terapii i metod leczenia, dopóki nie zostaną one dokładnie zbadane, wzdłuż i wszerz. Badania kliniczne są obowiązkowym etapem przed dopuszczeniem leku do sprzedaży. Ich celem jest odkrycie lub potwierdzenie skutków działania leku (czy też urządzenia), ocena bezpieczeństwa i przydatności dla ludzi. Po uznaniu danej terapii za bezpieczną dla pacjenta może ona zostać wprowadzona na rynek. Nie jest to jednak prosta, szybka ani tania procedura.
Badania kliniczne umożliwiają postęp w medycynie
Bez badań klinicznych nie byłoby nowych terapii i leków, medycyna stałaby w miejscu.
Co może być przedmiotem badania?
- nowe leki, które jeszcze nie zostały zaaprobowane przez FDA (Agencja Żywności i Leków, ang. Food and Drug Administration),
- nowe zastosowania leków zaaprobowanych przez FDA
- nowe metody podawania leków, np w formie tabletki,
- zastosowanie alternatywnych metod leczenia, takich jak zioła i witaminy,
- nowe badania, testy, które mają na celu wykrywanie choroby,
- leki lub procedury, które zmniejszają objawy choroby.
Czy łatwo jest rozpocząć badanie kliniczne?
Aby móc przeprowadzić badanie kliniczne, potrzebne jest uzyskanie odpowiedniej zgody – pozwolenia Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, a także pozytywnej opinii komisji bioetycznej. Prezes Urzędu wpisuje zatwierdzone już badanie je do Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych. Badania kliniczne planuje się, prowadzi, monitoruje i raportuje zgodnie z wymaganiami Dobrej Praktyki Klinicznej (Good Clinical Practice, GCP). A co to znaczy? Otóż GCP określa zasady, wg których powinien być stworzony protokół badania, broszura badacza i umowa dot. prowadzenia badań klinicznych.
Czym jest protokół badania?
Każde badanie kliniczne ma protokół, który opisuje, co zostanie zrobione podczas badania klinicznego, w jaki sposób zostanie przeprowadzone badanie kliniczne. Protokół badania zawiera również kryteria włączenia i wyłączenia. Dzięki temu określone jest, kto może, a kto nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym. Przed podaniem pierwszej dawki leku lekarz potwierdza spełnienie wszystkich kryteriów włączenia do badania m.in. poprzez wykonanie badań przesiewowych oraz analizę historii medycznej pacjenta.
Biorąc udział w 2. lub 3. fazie badania pacjenci otrzymują lek, który przeszedł już wstępne testy bezpieczeństwa. Jest to często szansa dla pacjentów aby uzyskać lek na wiele lat przed jego dostępnością na rynku.
Zgoda pacjenta
Każdy pacjent, który wyrazi chęć uczestnictwa w badaniu klinicznym, musi podpisać odpowiednią, świadomą zgodę. Jest on zawsze poinformowany o celu badania, jego przebiegu i mogących wystąpić działaniach niepożądanych. Od momentu wyrażenia zgody na udział w badaniu pacjent jest pod stałą opieką lekarza prowadzącego. W razie pytań czy wątpliwości podczas trwania badania może umówić się na dodatkową wizytę w ośrodku czy skorzystać z całodobowego numeru telefonu do lekarza. Pacjent ma prawo wycofać się z badania klinicznego w każdym momencie, bez podania przyczyny rezygnacji. Aż 91% uczestników ocenia swoje doświadczenia jako bardzo dobre lub dobre.
95% osób, które wzięły udział w badaniu klinicznym, twierdzi, że zdecydowałyby się wziąć udział w kolejnym badaniu.
Ile kosztuje wyprodukowanie nowego leku?
Ceny badań klinicznych w ostatnich dekadach podrożały o 13,52%. Wyprodukowanie skutecznego leku kosztuje dziś nawet 2,6 mld dolarów. Koszty przeprowadzenia badań 2. fazy to od 7,0 do 19,6 mln dolarów. Za to średni koszt badań 3. fazy wynosi 11.5 – 52.9 mln dolarów.
Ochrona patentowa
Przez 10-15 lat po zarejestrowaniu i dopuszczeniu leku do użytku, o obejmuje go ochrona patentowa. Po tym czasie i po wygaśnięciu ochrony, na rynek mogą być wprowadzone leki odtwórcze, czyli generyczne. Konieczne jest je przeprowadzenie badań potwierdzających równoważność preparatu odtwórczego z lekiem oryginalnym, jest to jednak znacznie krótszy i mniej kosztowny proces w porównaniu do badań leków oryginalnych.
W jakim kierunku zmierzamy?
The Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi, w tłum. na język polski – Inicjatywa Leków dla Zaniedbanych Chorób) sporządziła business plan na lata 2015-2023. Zawarto w nim wytworzenie 16-18 nowych terapii dla leiszmaniozy, śpiączki afrykańskiej, choroby Chagasa, HIV u dzieci, filarioz, stopy madurskiej i WZW C. Już 6 z nich jest dostępnych na rynku.
Podczas badania klinicznego pacjenci muszą zgłaszać się na wizyty kontrolne. Dzięki temu są pod stałą opieką lekarza, który monitoruje stan pacjenta i odpowiada na jego wszystkie pytania. 85% pacjentów twierdzi, że w trakcie udziału w badaniu klinicznym mają lepszą opiekę medyczną.
Skąd czerpać wiedzę o badaniach klinicznych?
ClinicalTrials.govto strona internetowa amerykańskiego Narodowego Instytutu Zdrowia, największa baza badań klinicznych na świecie. Można tu znaleźć informacje na temat 315 441 badań przeprowadzanych w 209 krajach! Między lutym a majem 2019 FDA zaaprobowało 10 nowych leków.
Dlatego właśnie pisząc dla Was artykuły opieramy się na badaniach klinicznych i ich analizach. Są one najbardziej rzetelnym źródłem informacji. Jeśli szukacie w internecie informacji na dany temat, najlepiej zaufać osobom, które specjalizują się w danej dziedzinie i opierają swoją wiedzę na EBM (medycyna oparta na dowodach naukowych, ang. Evidence – Based Medicine).
Artykuł powstał we współpracy z Maciejem Kania, członkiem zespołu badawczego badań klinicznych.
Bibliografia:
ClinicalTrials.gov. https://clinicaltrials.gov. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Jak się prowadzi badania kliniczne – Infarma Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych. Infarma Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych. https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Badania kliniczne – Ministerstwo Zdrowia – Portal gov.pl. Ministerstwo Zdrowia. https://www.gov.pl/web/zdrowie/badania-kliniczne. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Sertkaya A, Wong H, Jessup A, Beleche T. Key cost drivers of pharmaceutical clinical trials in the United States. Clinical Trials. 2016;13(2):117-126.
What is a Clinical Trial? Nccn.org. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Moore T, Zhang H, Anderson G, Alexander G. Estimated Costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016. JAMA Intern Med. 2018;178(11):1451.
What Are Clinical Trials and Studies? National Institute on Aging. https://www.nia.nih.gov/health/what-are-clinical-trials-and-studies. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Drugs for Neglected Diseases initiative unveils new plan for neglected patients | DNDi. Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi). https://www.dndi.org/2015/media-centre/press-releases/pr-new-business-plan-2015/. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Badania kliniczne | Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Urpl.gov.pl. http://www.urpl.gov.pl/pl/produkty-lecznicze/badania-kliniczne. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Examination of Clinical Trial Costs and Barriers for Drug Development. ASPE. https://aspe.hhs.gov/report/examination-clinical-trial-costs-and-barriers-drug-development. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Lilypad, ”Six Must-Know Clinical Trial Facts,” Leigh Anne Naas, August 24, 2016
Marcin Tabaka M. Badania kliniczne – Badanie kliniczne leku odtwórczego – Sarcoma. Sarcoma.pl. http://www.sarcoma.pl/badania-kliniczne/badanie-kliniczne-leku-odtworczego/. Published 2019. Accessed September 8, 2019.
Anderson A, Borfitz D, Getz K. Global Public Attitudes About Clinical Research and Patient Experiences With Clinical Trials. JAMA Netw Open. 2018;1(6):e182969.
